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소아 뇌전증은 대표적인 난치성 신경계 질환으로 국내에선 약 25만 명이 겪고 있으며, 약 30~40%의 환자가 기존 항경련제에 반응하지 않는 '약물 난치성 뇌전증'이다. 정밀 질환 모델과 적절한 약물 탐색 기술마저 부족해 환자 맞춤형 약물을 개발하는 게 절실한 상황이다.
특히 발작과 발달장애 등을 일으키는 'SCN2A 유전자 돌연변이' 같은 희귀 유전자를 가진 소아 뇌전증 환자는 개별 환자 간 실험 반응 차이가 크고, 기존 치료제로는 현저한 개선 효과를 얻기 어렵다.
이에 따라 연구팀은 환자의 혈액세포에서 유도만능줄기세포(iPSC)를 만들어 실제 환자와 동일한 질병 환경을 가진 정밀 질환 모델을 제작했다. 또한, AI 기반의 고속 화합물 스크리닝과 검증을 통해 기존 치료제를 능가하는 신약 후보 물질을 발굴하는 데 성공했다.
특히 발작과 발달장애 등을 일으키는 'SCN2A 유전자 돌연변이' 같은 희귀 유전자를 가진 소아 뇌전증 환자는 개별 환자 간 실험 반응 차이가 크고, 기존 치료제로는 현저한 개선 효과를 얻기 어렵다.
이에 따라 연구팀은 환자의 혈액세포에서 유도만능줄기세포(iPSC)를 만들어 실제 환자와 동일한 질병 환경을 가진 정밀 질환 모델을 제작했다. 또한, AI 기반의 고속 화합물 스크리닝과 검증을 통해 기존 치료제를 능가하는 신약 후보 물질을 발굴하는 데 성공했다.
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